2020年10月，基因“魔剪”CRISPR技术斩获诺贝尔化学奖；2021年9月，张锋团队发现一款基因编辑疗法“新工具”—— TnpB核酸内切酶，引发各界关注。
核心技术的进步往往是推动行业发展的关键因素，多家大型药企、技术研发公司们也在通过投融资、并购、合作等方式加速布局。本篇文章梳理了2021年全球基因疗法融资情况，并诚挚与广大读者们分享从这些数据中获得的洞见。（文中附2022年最新融资统计表）
据药动基团不完全统计，2021全球基因治疗领域融资约82起（部分融资两次及以上），融资总额约320亿元（折合约58亿美元），IPO约10起。其中，中国市场融资金额31亿元（折合约5亿美元），占融资总份额的8%。融资轮次多集中在A、B轮。主要疗法包括基因疗法、碱基基因疗法等；适应症方面，眼科疾病、肿瘤、心血管疾病及遗传疾病为热门领域。
以下为2022年1月基因疗法最新融资事件（该数据不纳入分析结论中，仅供参考）：
从融资地区来看，中美两国为2021年基因疗法的主要融资市场，美国约48起，中国约22起。法国、英国、荷兰、比利时等国家有少量企业布局。从融资时间来看，3月发生融资事件约11起，居全年最高；10月仅3起。2021年基因疗法领域值得关注的事件有：1月，国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品诞生，由博雅辑因生物技术公司研发申请，治疗依赖型β地中海贫血；8月，RNA编辑技术开发公司Shape Therapeutics与罗氏达成战略研究合作，以开发基于AAV的RNA编辑基因疗法用于神经性疾病和罕见病，总价值约达30亿美元；12月，ChromaMedicine获得1.25亿美元的资金启动，表观遗传基因编辑走出“隐身”模式。从融资轮次来看，绝大部分融资集中在A、B轮，约占2021年全球基因疗法融资事件的43%；其次是IPO，约10起，位居融资轮次第三位。近年来，该行业有大量初创企业布局，如贝斯生物（天使轮近亿元）、瑞风生物（A+轮数亿元）、Tessera Therapeutics（B轮融资2.3亿美元）等，有望成为继细胞疗法之外的又一热门领域。从适应症方面来看，基因疗法治疗领域广泛且均匀，涵盖肿瘤、心血管疾病、遗传疾病、眼科等多种疾病，均有10余起融资事件。针对罕见病、神经类疾病的技术研发企业逐渐加速布局。公司官网：https://aviadobio.com/AviadoBio 是一家由前诺华高管 Lisa Deschamps 领导的基因治疗公司，目前已经筹集8000万美元，New Enterprise Associates和MonographCapital领投了此次融资。资金将用于为患有退行性脑部疾病的人开发新型治疗方法，比如将其主要研究的额颞叶痴呆症（FTD）实验项目转入人体测试，同时，还将利用资金推进临床前治疗工作，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司的管线进展情况，创始人Lisa Deschamps 表示，“候选药物将会在今年年底前进入临床，而另一种 ALS 的临床前候选药物则稍稍落后一些。”公司官网：https://www.sentibio.com该公司团队由生物医学工程领域著名科学家组成，其中包括麻省理工学院研究人员 Tim Lu, MD, Ph.D. 和 Jim Collins, Ph.D.。研发团队使用一种被称为“逻辑门控基因电路”的技术来设计CAR-NK 细胞，以靶向表达FLT3或CD33的AML 细胞。主要产品是基于在临床上有明确药效学验证的同种异体CAR-NK平台：用于急性髓细胞性白血病（AML）的SENTI-202、用于肝细胞癌（HCC）的SENTI-301，以及其他针对未公开的实体瘤靶标的候选药物。除肿瘤外，还可运用到遗传疾病、神经科学、心血管疾病等多种治疗领域。2021年1月，在拜耳公司支持下，B轮融资用于推进同种异体CAR-NK细胞疗法。4月，罗氏的基因治疗部门Spark Therapeutics与其签署了价值超过6.45 亿美元的投资，用于针对中枢神经系统、眼睛或肝脏的基因治疗。ArborBiotechnologies是一家生命科学公司，基于其机器学习/人工智能驱动的发现平台发现的基因组编辑器，发现和开发下一代基因药物。2016年由Feng Zhang、David Walt、David Scott和Winston Yan创立。利用发现平台，Arbor可以发现、筛选和设计新的编辑酶和效应器，然后可以针对疾病的潜在原因进行定制，从而为患者提供潜在的治疗药物。最初针对肝脏和中枢神经系统疾病，还与Vertex制药在几个基因编辑和体外细胞治疗项目上进行合作。目前，公司已发现了 60 多个核酸酶家族和 70 多个CRISPR 转座酶，其中 DNA 核酸酶（Cas12h，Cas12i）、RNA 核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）和转座酶（Tn7-Cas12k）均已在顶级期刊上发表。4、Intergalactic Therapeutics公司官网：https://www.intergalactictx.com总部位于马萨诸塞州，是一家开发非病毒基因治疗平台的公司，由创始人兼首席执行官Michael Ehlers领导。聚焦的适应症包括眼科，肿瘤学和呼吸系统疾病领域。2021年10月，在A轮融资中筹集了7500万美元，生命科学风险投资公司ATP进行了创始投资。该公司突破性的非病毒基因治疗方法采用了两项专利技术:（1)C3DNA，一种共价闭合和环状DNA，允许大规模基因运载，并依赖于无细胞制造工艺; （2) COMET®，一种临床先进的脉冲电场聚焦基因治疗传递系统。在其他领域的应用包括心脏病、肝病、中枢神经系统和肌肉骨骼疾病。为了生产C3DNA, Intergalactic开发了一种专利的无细胞制造工艺，避免了传统的基因治疗技术的潜在安全责任。最近与Resilience（为下一代药物，包括细胞和基因疗法，提供生产解决方案）达成了为期5年的战略合作伙伴关系，用于首个人类临床试验C3DNA的生产。公司官网：https://www.anjarium.com总部位于瑞士，是一家专注于创造和提供新型非病毒基因疗法的生物技术公司。基本理念是模仿病毒和人体自身细胞开发的基因转移机制，将基因疗法包装到复合载体中，这些载体是合成载体分子（如基于脂质的纳米颗粒）和天然载体分子（如外泌体）之间的融合。该公司的平台结合了专有的基于DNA的基因载体、天然和合成纳米颗粒递送方式——包括其新颖的HybridosomeTM技术，以提出具有成本效益、可扩展的制造解决方案。A轮融资的收益将使Anjarium能够扩大其团队，推进其开创性的平台，并将多个治疗管线项目推向临床开发。该公司位于美国北卡罗来纳州，是第一家由抗盲基金会的风险投资机构——视网膜退化基金（Retinal Degeneration Fund），在内部构思并衍生出来的公司，最初的重点是影响儿童患者的罕见失明疾病。其成立是为了推进宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院FM Kirby 眼科教授 Jean Bennett 博士，宾夕法尼亚大学高级视网膜眼科治疗中心主任孙俊伟博士，及哈佛医学院眼科的威廉 F. 查特洛斯教授的工作。这三位研究人员都是Opus的科学创始人。截止目前，公司将在 2022 年初提交 OPGx-001项目的研究性新药申请，并于 2022 年中期进入临床。iECURE 源于 “肝脏” 的拉丁文 “iecur”，“在词尾添加了 e，意味着治愈。” 其首席执行官 Joseph Truitt 表示。该公司专注于未满足需求的遗传疾病，利用核心平台ARCUS，快速将几种候选药物推向临床。2021年9月，完成了 5000 万美元的 A 轮融资，正式走出隐匿模式。本轮融资由知名生命科学投资机构 Versant 和奥博资本领投。近日， iECURE 和 Precision Bio宣布，预计 2022 年初提交开始对家族性高胆固醇血症候选者进行临床测试的申请。与此同时，iCURE 还将从宾夕法尼亚大学选择适应症。公司官网：https://www.eyevensys.comEyevensys是一家总部位于巴黎的生物技术公司，致力于为眼科疾病开发非病毒基因疗法。该公司拥有一种非病毒基因疗法眼部药物输送平台，使用电转染系统将编码治疗蛋白质的DNA质粒输送到睫状肌，以达到持续治疗眼部疾病的效果。2021年8月，完成了1200万美元的B轮融资，用于支持年龄相关黄斑病变（AMD）药物EYS809的开发，以及地图状萎缩 (GA)和色素性视网膜炎药物EYS611的推进。公司官网：https://www.xaludthera.comXalud Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，为慢性炎症性疾病开发非病毒基因疗法。2021年8月，宣布完成3000万美元的C轮融资，由PBM Capital领投，将用于推进其主打候选药物XT-150的开发。XT-150以免疫系统的主要调节因子白细胞介素-10（IL-10）为靶点，IL-10可抑制炎症以恢复组织内稳态。公司官网：https://www.vervetx.com成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州。是一家基因药物公司，开创了一种治疗心血管疾病或CVD 的新方法，将治疗从慢性管理转变为单一疗程的基因编辑药物。公司最初的两个程序分别针对 PCSK9 和 ANGPTL3，已被广泛验证为降低血脂靶标的基因。目前，公司正在推进一系列单程体内基因编辑程序，旨在模拟自然抗病突变并关闭特定基因以降低血脂。其最初的项目正在为家族性高胆固醇血症患者开发。其主要候选药物 VERVE-101，可永久关闭肝脏中的 PCSK9 基因。该公司已启动该项目的IND 授权研究，并打算在2022年提交。公司官网：https://www.tesseratherapeutics.com是一家由Flagship Pioneering创建的早期生命科学公司，联合创始人兼首席执行官和董事Geoffrey von Maltzahn，是麻省理工学院生物医学工程和医学物理学博士。公司的核心技术为基因书写，致力于为科学家和临床医生提供服务，从源头上治愈疾病。其计算和高通量实验室平台使该团队能够设计、构建和测试成千上万个经过工程和合成的移动遗传元件，以编写和重写人类基因组。目前正在研究那些需要插入大量替代DNA的遗传病，具有治愈遗传疾病并创造改变生命的心血管、肿瘤、神经退行性和传染性治疗剂的潜力。12、NeuExcell Therapeutics公司官网：https://neuexcell.comNeuExcell是一家早期基因治疗公司，总部分别位于美国宾夕法尼亚州及中国上海。该公司专注于神经退行性疾病及脑损伤领域，如脑卒中、亨廷顿氏病、渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森病、创伤性脑损伤等疾病。核心技术是利用AAV基因治疗载体表达神经转录因子，将神经系统内星形胶质细胞原位转化为长期有功能的神经元，从而达到神经修复的作用。公司官网：https://www.neurophth.com/纽福斯是中国首家专注于眼科基因治疗药物的研发公司。2021年12月，公司完成了4亿元C轮融资，截止目前已累计融资金额超9.3亿元。该公司在成熟的腺相关病毒（AAV）基因治疗和眼科领域建立了丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。核心产品NR082,是中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，其临床试验已在今年6月完成首例患者入组给药。此外，纽福斯NR082眼科注射液于2020年9月获得FDA孤儿药资格认定。公司官网：https://www.meditrusthealth.com/科镁信是一家由 EVX Ventures 孵化的生物医药公司，EVX Ventures董事长兼创始人林向前和香港城市大学史家海博士共同创立。总部位于上海，在新加坡也设有研发基地，并计划近期在波士顿也设立分部。种子轮的资金还将用于在上海建设一个 6000 平方米的一体化研发和制造中心，支持候选药物的临床前开发，为IND申报、临床试验及早期商业化生产做准备。该公司主要致力于搭建“多元化平台”模式，促进下一代细胞和基因疗法的开发。目前，公司首要开发的两个技术平台，将围绕用于免疫调节的工程红细胞及基于脂质纳米颗粒的非病毒载体基因递送。公司官网：https://reforgene.com/瑞风生物2019年成立于广州，是基因药物领域的研发领先型企业，聚焦于血液科、眼科等疾病方向。团队成员包括国内外知名编辑基因科学家、归国学者、跨国药企管理者等。研发管线已经从最广泛的地中海贫血在内的单基因遗传病，扩展至常见重大疾病，拥有近7000平方米的研发场地和中试车间。并开发了数字化基因药物创新平台，融合基因大数据与生物信息、机器学习和下游验证系统等多层次技术能力。2021年9月，该公司完成数亿元A+轮融资。由元生创投领投，创新工场、博远资本、招商证券投资、光大控股等跟投，本轮融资主要用于推进先期开发的产品进入临床阶段和支持管线系统化布局。鼎新基因成立于2020年，创始人为周睿，毕业于沈阳药科大学。公司研发团队具有十年以上生物医药研发和商业转化相关经验，从基因治疗的底层递送技术平台入手，利用AAV病毒载体和非病毒载体精准解决眼科、耳科、心血管、肿瘤、中枢神经系统（CNS）等不同领域罕见病和慢病临床治疗痛点，专注于开发患者用得起的基因治疗好药和特效药。2021年6月，该公司宣布完成过亿元人民币pre-A战略融资。本轮融资将主要用于产品的临床前开发和递送技术平台的建设。现已完成了两轮战略融资。目前，鼎新基因已在上海建成并启动了近千平方的基因治疗研发中心，初步建立了研发团队和平台。公司官网：https://www.newseed.cn新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士（西湖大学）联合创立。是一家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。该公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，它的发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前尚缺乏有效治疗方式，公司第一款DMD产品正在进行工艺开发。公司官网：http://www.basepair.cn/该公司由徐天宏博士发起创立，核心团队来自专注于NK细胞治疗领域、基因编辑和碱基编辑领域、细胞治疗产业及临床试验领域等耕耘超过15年的专家。公司专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品，目前研发管线包括多个全球首创的First inClass通用型细胞治疗产品，适应症包括肺癌、肝癌、脑胶质瘤等多种实体肿瘤，以及血液肿瘤中的未被满足的治疗需求。本轮融资资金将主要用于贝斯生物独特的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发等。公司官网：http://www.anlongbio.com/zh/home.该公司于2019年由赵春林博士创立，总部位于北京顺义中关村医学转化中心，成立伊始即获得由泰格医药领投的6000万元天使轮融资。并联合清华大学、首都医科大学等高校，成立了安龙生物基因治疗研发中心，在总部配备了5000平米研发和GMP生产基地。其在基因治疗及核酸药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产以及病毒生产工艺、大规模生产、成本控制方面具备独特优势。A轮融资由中信医疗基金领投，将主要用于产品的临床前及临床开发、生产体系建设和对外合作。该公司成立于2020年3月，由基因治疗领域资深的科学家、企业家联合创立。团队成员曾经主导或参与10个项目的工艺开发，质量标准建设以及临床研究申报，其中1个产品已经上市销售、5个产品处于临床研究的II/III期阶段。公司在基因治疗项目的早期开发，病毒载体大规模制备和生产工艺，质量标准建设、国际多中心临床研究以及基因治疗产品的上市申请方面具有全产业链上的成功经验。2021年4月，公司完成A轮融资。由翼朴资本领投，主要用于多款基因治疗管线的临床产品的准备和cGMP生产车间的建设。公司官网：http://www.edigene.com/博雅辑因（EdiGene,Inc.）创立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国剑桥。是一家处于临床阶段的、致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。现已拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。目前进展最快的管线为针对输血依赖型β地中海贫血的ET-01，此外，还布局了针对癌症的异体CAR-T、 ET-02以及RNA编辑疗法等产品。公司官网：http://www.bdgenetherapeutics.com/该公司2018年由上海交大博士生导师蔡宇伽创立，总部位于上海。长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与受体免疫系统互作的研究，致力于bench-to-bedside的临床转化。目前实验室专注开发重大眼科疾病与造血系统遗传疾病的基因疗法以及下一代的溶瘤病毒技术。本导基因公司的核心技术有，新型CRISPR递送技术、mRNA体内递送技术、慢病毒载体技术及溶瘤病毒技术四类；研发管线包括单纯疱疹病毒角膜炎（BD-C01）；湿性老年黄斑变性（BD-C02）；抗肿瘤细胞因子mRNA药物（BD-M01）；地中海贫血（BD-G01）; 实体瘤溶瘤病毒药物（BD-H01）。公司官网：http://www.bj-genecradle.com/该公司成立于北京，以“推动罕见病基因药物从科研走向临床和市场”为使命，专注于基因治疗药物创新研发。2022年2月8日，锦篮基因完成2亿元人民币A轮融资，用于基因治疗新药产品研发，包含自主研发的进入IND的三款基因药物的临床试验、基因药物的研发以及IND注册申报等。另外一款自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液，已于去年年底获得国家药品监督管理局受理。公司成立于2019年7月，位于杭州省级医药港小镇，致力于面向全球市场提供可行性基因疗法。团队成员涉及基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等多个领域。仅用时4个月就建成了符合中美欧cGMP标准的基因治疗生产车间，其可放大的、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可助力公司的多条产品线迅速推进至临床乃至上市。2021年6月获数千万美金B++轮融资，高瓴资本领投，融资资金将用于公司多款基因疗法管线的临床推进。25、克睿基因
融资金额：6000万美元
融资轮次：B轮
公司官网：https://www.curegenetics.com
该公司于2016年成立于苏州，是一家致力于用基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术，开发基因和细胞治疗药物的生物制药技术公司。克睿基因采用多种先进技术优势整合，开发针对遗传病和肿瘤等疾病的基因细胞治疗药物，为未满足治疗需求的病人提供医疗帮助。
2022年1月，宣布完成6000万美元B轮融资，由战略投资方尚珹投资（Advantech Capital）领投。将主要用于加速克睿基因在血液、实体肿瘤细胞治疗产品的临床开发，推进基于AAV病毒创新血清型筛选及基因编辑产品的开发和国际合作。
截至目前，克睿基因累计融资接近1亿美元，并与勃林格殷格翰（BI）达成针对治疗肝脏疾病的递送载体开发合作。
—The End—
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